توسعه دو روش ژن درمانی برای اختلالات ذخیره لیزوزومی - وبلاگ هوانورد

به گزارش وبلاگ هوانورد، یک شرکت خارجی میخواهد از فناوری ImmTOR برای توسعه دو روش ژن درمانی خود و به منظور درمان اختلالات ذخیره لیزوزومی استفاده کند.

به گزارش گروه دانشگاه وبلاگ هوانورد، در حالی که درمان های مبتنی بر ژن معمولا به اسم درمان های تک مرحله ای تصور می شود، اما به نظر می رسد که دوز دوم تزریق هم می تواند به بیماران یاری کند. اما مسئله ای در این میان وجود دارد، بعضی از بیماران نسبت به ویروس های مرتبط با آدنو (AAV) که برای درمان با این روش مورد استفاده قرار می گیرند، پاسخ ایمنی از خود نشان می دهند.

این یکی از مهمترین مسائل ژن درمانی است و گروهی از شرکت ها در حال کار روی روش های تحویل غیر ویروسی برای دور زدن این مشکل هستند. اما شرکت سلکتا بایوساینسز (Selecta Biosciences) تصور می نماید که راه دیگری برای کاهش پاسخ ایمنی بدن پیدا نموده است و شرکت تاکدا (Takeda) آماده است تا بیش از 1 میلیارد دلار برای انجام این کار هزینه کند.

این دو شرکت به تازگی اعلام کردند که تاکدا مبلغی بیش از 1.1 میلیارد دلار را برای اخذ وجود فناوری ImmTOR در نظر می گیرد. تاکدا قرار است از فناوری ImmTOR برای توسعه دو روش ژن درمانی خود و به منظور درمان اختلالات ذخیره لیزوزومی استفاده کند.

پلتفورم سلکتا بایوساینسز از نانوذرات زیست تخریب پذیر استفاده می نماید که داروی سرکوب کننده سیستم ایمنی راپامایسین را در برداشته و بعلاوه با دارو های ژن درمانی ترکیب می شود تا تحمل ایمنی خاص آنتی ژن را در بدن بیمار ایجاد کند. آنالیز های این دو شرکت نشان می دهد که افزودن نانوذرات ImmTOR به وکتور های AAV باعث افزایش اثربخشی، ایمنی و دوام درمان های ژنی می شود. این کار با تسهیل بیان کارآمدتر انتقال ژن و به وسیله امکان جلوگیری از تشکیل آنتی بادی های خاص کپسید، صورت می گیرد.

شرکت سلکتا بایوساینسز یکی از شرکت هایی است که روی پلتفورم های مربوط به سیستم ایمنی بدن کار می نماید. این شرکت برای حل این مشکل، سامانه های مبتنی بر نانوذرات موسوم به ImmTOR را ابداع نموده است که می تواند پاسخ سیستم ایمنی بدن را کنترل کند. این شرکت فناوری ImmTOR را با چند داروی زیستی که پاسخ ناخواسته در بدن ایجاد می نماید، ترکیب نموده و پیروز به افزایش اثربخشی و ایمنی این دارو ها شده است.

این شرکت در حال حاضر وارد فاز دوم آزمون بالینی شده و میخواهد از این فناوری برای درمان بیماری التهاب استفاده کند. ریشه این فناوری به مقاله ای باز می شود که در سال 1994 به وسیله امید فرخ زاد و همکارانش در نشریه Science به چاپ رسید. آن ها نانوذرات زیست تخریب پذیری ساختند که می تواند دارو را حمل نموده و به صورت کنترل شده در بدن رهاسازی کند. آن ها در سال 2006 نشان دادند که چگونه این نانوذرات برای رهایش داروی ضدسرطان قابل استفاده هستند. در سال 2008 آن ها شرکت سلکتا بایوساینسز را تاسیس کردند تا از این فناوری برای کنترل سیستم ایمنی بدن استفاده کنند.